武田宣布mobocertinib (TAK-788)获美国FDA突破性治疗药物认证，用于治疗EGFR外显子20插入突变型NSCLC患者

马萨诸塞州剑桥和日本大阪

(美国商业资讯)–武田药品工业株式会社(Takeda Pharmaceutical Company Limited, TSE:4502/NYSE:TAK)（“武田”）今天宣布，其在研药物mobocertinib (TAK-788)获得美国食品药品管理局(FDA)突破性治疗药物认证，用于治疗含铂化疗期间或之后疾病进展的表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变型转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。目前尚无药物获准用于治疗该特定类型NSCLC。mobocertinib是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，旨在选择性靶向作用于EGFR和人类EGFR 2 (HER2)外显子20插入突变。

此次突破性治疗药物认证的依据是一项1/2期研究中获得缓解的患者的总缓解率(ORR)和长期收益，该研究评估mobocertinib对肿瘤伴EGFR外显子20插入突变且既往接受过全身化疗的局部晚期或转移性NSCLC患者的安全性和有效性。这标志着在满足缺乏靶向治疗药物且现有治疗选择收益有限的患者需求方面的一次潜在进步。

武田肿瘤治疗领域部主管Christopher Arendt表示：“我们很高兴FDA认可mobocertinib有望治疗迫切需要有效治疗选择的EGFR外显子20插入突变型NSCLC患者。在武田，我们承诺开发针对难治性疾病的新颖药物。我们努力帮助改变这一服务不足群体的现有治疗标准，而mobocertinib获得突破性治疗药物认证是这方面的一大进步。”

肺癌患者、权益人士、EGFR Resisters联合创始人Jill Feldman表示：“尽管现有TKI可靶向作用于多数EGFR突变，但外显子20插入突变患者通常会遭受痛苦并感到被遗忘，因为现有EGFR抑制剂对他们的癌症效果不佳。我们感到振奋的是，这种治疗药物有望延长患者生命，尚未有治疗选择获准靶向作用于他们的疾病。”

美国FDA突破性治疗药物认证旨在加快可治疗严重或危及生命疾病的在研药物的开发和监管审批。获得该认证的药物须具备初步临床证据，显示该药对一个或多个有临床意义的终点的改善可能明显优于现有治疗药物。

武田将于美国东部时间4月28日（周二）上午11:14-11:34在美国癌症研究学会(AACR)虚拟年会I期间的“地平线上的新药”分会场首次介绍mobocertinib的开发，包括首次公布该药物的结构。

关于EGFR外显子20插入突变型NSCLC

NSCLC是最常见的肺癌类型，据世界卫生组织数据，其占全球每年约180万例新诊断肺癌病例的约85% ^1,2。EGFR外显子20插入突变型患者仅占NSCLC患者的约1-2% ^3,4。该病预后比其他EGFR突变差，因为目前FDA尚未核准靶向作用于外显子20突变的治疗药物，而现有EGFR TKI和化疗对这些患者的益处有限。

关于mobocertinib (TAK-788)

mobocertinib是一种强效小分子TKI，专门设计用于选择性靶向作用于EGFR和HER2外显子20插入突变。2019年，mobocertinib获得美国FDA孤儿药认证，用于治疗伴HER2突变或EGFR突变（包括外显子20插入突变）的肺癌。

进行中的mobocertinib 1/2期试验正在评估mobocertinib 160毫克每日一次对伴EGFR外显子20插入的经治患者的有效性和安全性，结果显示，在EGFR外显子20插入突变型局部晚期或转移性NSCLC患者中，mobocertinib的中位无进展生存期(PFS)为7.3个月，确诊总缓解率(ORR)为43%（n=12/28例）。mobocertinib的安全性属可处治（N=72例）。最常见的治疗相关不良事件(AE)为腹泻(85%)、恶心(43%)、皮疹(36%)、呕吐(29%)和食欲减退(25%)。上述结果在2019年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上呈报。

mobocertinib的开发项目始于NSCLC群体，并有望扩展到服务不足的其他类型肿瘤群体中。mobocertinib属于有效性和安全性尚未确立的在研药物。

武田在肺癌领域

武田致力于拓展在ALK+ NSCLC和EGFR/HER2插入突变型NSCLC治疗领域的治疗选择。我们的全方位项目包括下列临床试验，旨在不断应对肺癌患者未获满足的需求：

mobocertinib：

• 1/2期研究，评估口服EGFR/HER2抑制剂mobocertinib在NSCLC患者中的安全性、药代动力学和抗肿瘤活性。该试验已完成入组。
• 2期EXCLAIM是1/2期试验的枢纽性延伸队列，旨在评估mobocertinib剂量160毫克每日一次在EGFR外显子20插入突变型经治患者中的有效性和安全性。该试验已完成入组。
• 3期EXCLAIM 2全球性随机研究，比较评估mobocertinib一线治疗与含铂双药化疗在EGFR外显子20插入突变型局部晚期或转移性NSCLC初治患者中的有效性。该试验现正在入组中。
• 1期开放、多中心、剂量递增研究，评估mobocertinib在日本局部晚期或转移性NSCLC患者中的安全性、耐受性和药代动力学。该试验已完成入组。
• 2期J-EXCLAIM开放、多中心研究，评估mobocertinib作为一线治疗在EGFR外显子20插入突变型局部晚期或转移性NSCLC日本患者中的有效性。该试验现正在入组中。

• 1期开放、多中心研究，探寻mobocertinib与咪达唑仑（CYP3A敏感底物）在晚期NSCLC患者中的药物相互作用。该试验现正在入组中。

ALUNBRIG是旨在靶向作用于并抑制ALK分子变化的下一代TKI：

• 1/2期试验，旨在评估ALUNBRIG的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。该试验已完成入组。
• 2期枢纽性ALTA试验，评估ALUNBRIG两次给药方案在克唑替尼用药期间进展的ALK+局部晚期或转移性NSCLC患者中的有效性和安全性。该试验已完成入组。
• 3期ALTA-1L全球随机试验，比较ALUNBRIG与克唑替尼在既往未用过ALK抑制剂的ALK+局部晚期或转移性NSCLC患者中的有效性和安全性。该试验已完成入组。
• 2期J-ALTA单组多中心试验，受试者是日本ALK+ NSCLC患者，重点是阿来替尼用药期间进展的患者。该试验已完成入组。
• 2期ALTA 2全球单组试验，评估ALUNBRIG用于阿来替尼或赛立替尼用药期间进展的晚期ALK+ NSCLC患者。该试验已完成入组。

• 3期ALTA 3全球随机试验，比较ALUNBRIG与阿来替尼在克唑替尼用药期间进展的ALK+ NSCLC患者中的有效性和安全性。该试验现正在入组中。

欲了解有关mobocertinib和ALUNBRIG临床试验的进一步信息，请访问www.clinicaltrials.gov。

武田对肿瘤的承诺

我们的核心研发使命是通过我们对科学、突破性创新和改善患者生活的激情的承诺，向全世界癌症患者交付新型药品。无论是凭借我们的血液治疗药物、我们强大的产品管线，还是实体瘤药品，我们的宗旨是保持创新和竞争力，以便向患者提供他们需要的治疗。欲了解更多信息，请访问www.takedaoncology.com。

关于武田药品工业株式会社

武田药品工业株式会社(TSE:4502/NYSE:TAK) 是一家总部位于日本、以价值为基础的研发驱动型生物制药业领袖，致力于将科学转化为高度创新的药品，从而为患者提供更佳的健康和更美好的未来。武田的研发努力专注于肿瘤学、罕见疾病、神经科学和胃肠病学(GI)。我们还对血浆衍生疗法和疫苗进行有针对性的研发投资。我们正致力于开发高度创新的药物，通过推进新治疗方案的前沿，利用我们增强的协作研发引擎和能力，创造强大的、模式多样化的产品线，为改变人们的生活做出贡献。我们的员工致力于改善患者的生活品质，与近80个国家的医疗领域合作伙伴携手合作。

垂询详情，请访问https://www.takeda.com。

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¹ World Health Organization. Latest Global Cancer Data.（世界卫生组织。全球癌症数据最新版。）https://www.who.int/cancer/PRGlobocanFinal.pdf. 访问于2019年5月11日。
² American Cancer Society. What is Non-Small Cell Lung Cancer?（美国癌症学会。何为非小细胞肺癌？）https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html.

³ Riess, Jonathan W. Diverse EGFR Exon 20 Insertions and Co-Occurring Molecular Alterations Identified by Comprehensive Genomic Profiling of NSCLC.（通过NSCLC的全面基因组分析确定了多种EGFR外显子20插入和共同发生的分子变化。）https://www.jto.org/article/S1556-0864(18)30770-6/fulltext. 访问于2020年4月7日。
⁴ Fang, Wenfeng. BMC Cancer. EGFR exon 20 insertion mutations and response to osimertinib in non-small-cell lung cancer.（《BMC癌症分册》非小细胞肺癌的EGFR外显子20插入突变与对osimertinib的应答） https://bmccancer.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12885-019-5820-0. 访问于2020年4月7日。

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