Verastem社のmTORC1/2及びPI3K低分子二重阻害薬VS-5584に日本の特許が承認される

米国マサチューセッツ州ケンブリッジ

（ビジネスワイヤ） — がん幹細胞を標的とした抗癌剤の開発を行っている Verastem 社（NASDAQ; VSTM）は、日本の特許庁から同社の mTORC1/2 及び PI3K 低分子二重阻害薬であるVS-5584に特許が付与された事を本日公表した。当該特許は「キナーゼ阻害剤としてのピリミジン置換プリン化合物 」 ( Pyrimidine Substituted Purine Compounds As Kinase Inhibitors ) と題された。保護されるのは VS-5584 の構成内容の他、薬が持つ能力（細胞の代謝、成長、増殖を調節又は阻害）となる。現在 VS-5584 の第1相試験が固形腫瘍とリンパ腫の患者を対象に実施されている。

Verastem 社の社長および Chief Executive Officer ロバート・フォレスター氏は「 Verastem 社は日本で行われる腫瘍学に基づいた開発プログラムに感心を持ち続けており、今回の特許承認はその象徴です。」と述べている。また、「世界規模で見てもがんの医療ニーズは未だに殆ど満たされていません。我々はがん幹細胞を標的にした新薬の開発に全力を尽くし、徹底して追求し続けます。」と語った。

PI3K/mTOR シグナル伝達経路はがん幹細胞の増殖及び生存に必須の反応経路である。VS-5584 は mTORC1/2 及び PI3K の強力な二重阻害薬であり、ヒトのクラス1型 PI3K アイソフォーム全４種類及び mTOR キナーゼにおいても相対的な効果を示している。MTORC1/2 及び PI3K の二重阻害はがん幹細胞を選択的に死滅させる事が Verastem 社のインビトロにおけるがん幹細胞のスクリーニング・プラットフォーム、そして複数のヒトのがんのインビボモデルにおいた研究でも確認されている。2013 AACR-NCI-EORTC International Conference on Molecular Targets and Cancer Therapeutics で発表されたデータによるとVS-5584はトリプルネガティブ（三重陰性）の乳がん、小細胞肺がん及び卵巣がんそれぞれ複数の研究モデルにおいてがん幹細胞を減らす効果を持つ事が確認されている。これと比較して、同モデルに標準の化学療法を用いた実験ではがん幹細胞の相対的比率が上昇していた。

VS-5584 の特許獲得の他に Verastem 社は日本国内での最先端接着班キナーゼ(FAK)阻害剤の開発にも力を入れている。VS-6063においては今現在、固形腫瘍を持つ日本人患者を対象とした第1相試験が実施されている。この研究の目的はVS-6063の日本人患者に対する安全性評価、薬物動態および薬力学解析である。更に Verastem 社は年度内に COMMAND 研究を支援する日本国内の臨床試験を開始する事を目標としている。COMMAND とは世界１１ヶ国で現在実施されている悪性中皮腫の患者を対症とした VS-6063 のグローバル臨床試験（治験）である。

VS-5584 について

VS-5584 はクラス１ PI3K 酵素に対して強力でかつ選択的な働きがあり、またmTORC1、mTORC2経路を阻害する効果がある経口化合物である。非臨床試験では VS-5584 はがん幹細胞の割合を下げる事が確認されており、またタキサン抵抗性モデルを使った研究では腫瘍の回帰を誘導する働きがある事が見られた。現在 VS-5584 においては固形腫瘍とリンパ腫の患者を対象にした第1相試験が実施されている。

VS-6063 について

VS-6063 ( defactinib ) は接着班キナーゼ（FAK）の阻害によってがん幹細胞を殺傷することを目的とされた経口化合物である。がん幹細胞は腫瘍の化学療法 への耐性、再発、増悪の原因の一つとされている。Verastem 社の Scientific Advisory Board の一員であり共同創設者でもある Robert Weinberg 博士と Verastem 社の研究によって、FAK経路はがん幹細胞の増殖と生存に重要な役割を果たしているということが示されている。VS-6063 について現在海外では、悪性中皮腫に対するCOMMAND試験 ( www.COMMANDmeso.com )、パクリタキセルと併用した卵巣癌に対する第1及び1b相試験、進行固形がんを対象とした第1相試験（日本国内で実施）、KRAS 変異型非小細胞肺がんを対象とした第2相試験において研究が進められている。VS-6063 は米国とヨーロッパでの悪性中皮腫患者への使用において、希少疾病用医薬品指定（orphan drug designation）を受けている。

Verastem 社について

Verastem 社 ( NASDAQ: VSTM ) は、がん幹細胞の選択的殺傷によるがん治療の薬剤開発を行っております。がん幹細胞は腫瘍の再発、転移の根底にある原因とされています。 Verastem 社ではがん幹細胞の生存と増殖に必要なシグナル伝達経路（FAK, PI3K/mTOR, Wnt）を阻害する低分子阻害剤を現在開発中です。詳しくはホームページ www.verastem.com をご参照下さい。

将来予想に関する記述

このプレスリリースには当社の戦略、将来の計画と展望、VS-6063 又は defactinib、 VS-5584 など開発中の化合物に関する記述、 FAK、 PI3K/mTOR そしてその他の一般的な診断プログラム、臨床開発へ向けたタイムライン、化合物の規制上の承認、現在進行中の試験の結果報告時期の見込み、計画された臨床試験や保留中の臨床試験の構成、当社が試験を遂行するための財政見積もりなど、将来予想に関する記述が含まれています。「予想する」 「見える」「信じる」「見積もる」「期待する」「意図する」「かもしれない」「計画する」「予期する」「企画する」「標的とする」「可能性」「～するだろう」「～し得る」「～すべき」「～し続ける」や、その他の類似した表現は将来予想に関する記述として使用されています。（全ての将来予想に関する記述が必 ずしも上記の表現を含むわけではありません）将来予想に関する記述で明示的または黙示的に示された内容と実際に生じる結果とは大きく異なる可能性がありま す。不確実な要素として、化合物の前臨床試験と臨床試験の予備データは必ずしもその後の臨床試験の結果を正確に予測するものではありません。データが欲し い時に利用可能でない場合や、当社がVS-6063及びVS-5584などを含む化合物の臨床試験を完遂不可能となる場合や、化合物の開発に予想以上の時間と費用がかかる場合や、化合物が最終的に規制上の承認を受 けられず製品として販売されない場合があり得ます。その他の危険性や不確実性としては、2012年12月31日で終了した会社の年報 10-K フォームの中 の “Risk Factors” の項目に記載がされています。その後の SEC ファイルの中にも記載があります。このプレゼンテーションの中に含まれる将来予想に関する記 述は将来のイベントに関して当社の現段階での視点を反映したものであり、当社はこれらの記述を更新または訂正する義務はいっさい負いません。

リリース発行企業：Verastem 社

※本プレスリリースは、Verastem 社（米国マサチューセッツ州ケンブリッジ）が2014年2月4日（現地時間）に発表したものを日本語に翻訳したものです。